Стартап, поддерживаемый венчурными компаниями Sanofi, Roche и Novartis, использует двойные адено-ассоциированные вирусы, чтобы помочь преодолеть ограничения, связанные с упаковкой современных генетических лекарств.
11 июня 2025 года компания SpliceBio объявила о проведении раунда серии B стоимостью 135 миллионов долларов. SpliceBio, испанская биотехнологическая компания, работающая над генными терапиями нового поколения, сообщила в среду, что она привлекла 135 миллионов долларов в рамках раунда серии В для продвижения своей ведущей программы по лечению болезни Штаргардта в рамках дальнейших клинических испытаний.Стартап основан на технологии, которая призвана преодолеть ключевое ограничение современной генной терапии. Множество разработчиков генной терапии используют аденоассоциированные вирусы, или AAV, для доставки генетического груза в организм. Но из-за своего небольшого размера AAV не могут нести более крупные корректирующие гены, что делает многие заболевания недоступными или вынуждает компании искать нестандартные решения.
Одним из примеров является мышечная дистрофия Дюшенна. Из-за большого размера гена, кодирующего белок, защищающий мышцы, дистрофин Дюшенна, которого не хватает пациентам, несколько компаний, таких как Sarepta Therapeutics, разработали генную терапию, которая позволяет получить сокращенную форму. Однако этот подход имеет свои недостатки, поскольку усеченная версия белка может работать не так хорошо, как оригинальная.
У SpliceBio есть другой способ решения проблемы. Компания использует два отдельных AAV для доставки фрагментов большого гена в клетки. Оказавшись внутри, специально разработанные молекулы для сплайсинга помогают собрать их содержимое в полноценные белки.Например, болезнь Штаргардта вызывается мутациями в гене ABCA4, который слишком велик, чтобы его можно было включить в AAV. Компания SpliceBio утверждает, что ее метод может помочь организму вырабатывать функциональную версию белка, вырабатываемого этим геном. Ведущая программа, SB-007, находится на стадии 1/2 испытаний.
SpliceBio — не единственная биотехнологическая компания, применяющая подобный подход к лечению Старгардта, наследственного заболевания глаз, которое вызывает прогрессирующую потерю зрения. Другая европейская компания, AAVantgarde, имеет аналогичную программу на ранней стадии тестирования. Технология SpliceBio основана на исследованиях, проведенных в Принстонском университете, где соучредитель и генеральный директор Микель Вила-Перелло изучал дизайн и инженерию белков. Запущенная в 2014 году под названием ProteoDesign, биотехнологическая компания также работает над дополнительными программами в офтальмологии, неврологии и других нераскрытых терапевтических областях.Раунд серии B проводился совместно EQT Life Sciences и Sanofi Ventures, в нем приняли участие семь других спонсоров, включая венчурный фонд Roche, New Enterprise Associates и венчурный фонд Novartis.»Поддержка со стороны таких высококлассных инвесторов подчеркивает силу о наших программах и нашей уникальной платформе для сплайсинга белков, а также о ее потенциале для генной терапии заболеваний, которые сегодня остаются неизлечимыми”, — говорится в заявлении Вила-Перелло. В 2022 году компания привлекла 50 миллионов евро в рамках раунда серии А.
Стартапы в области генной и клеточной терапии, поддерживаемые примерно двумя десятками инвестиционных компаний BioPharma Dive tracks, в 2025 году привлекли чуть более 1,1 миллиарда долларов венчурных инвестиций. Половина из этих средств поступила в виде “обходных путей”, каждый из которых превысил 100 миллионов долларов, что является продолжающейся тенденцией.
