Заседание FDA дает представление о проблемах в области генной терапии

Важные новости

Эксперты и сторонники генной терапии, предупреждающие о многочисленных проблемах отрасли, нашли благосклонную аудиторию в руководстве FDA на регуляторном форуме в четверг.

FDA meeting gives window into gene therapy field’s angst

20 июля 2020 года в Уайт-Оук, штат Мэриленд, можно увидеть внешний вид штаб-квартиры Управления по контролю за продуктами и лекарствами. Сара Силбигер на сайте Getty Images

Всем, кто ищет доказательства огромных возможностей генетической медицины, достаточно прочитать о Кей Джей Малдун. На этой неделе 10-месячный младенец, одетый в праздничную шапочку и халат, отправился домой из больницы Филадельфии после того, как его опасное для жизни заболевание было успешно вылечено с помощью специальной CRISPR-терапии.

Несмотря на то, что малыш Кей Джей не излечился, лечение стабилизировало его состояние, редкое заболевание печени, известное как дефицит CSP1, привело к тому, что он смог вернуться к нормальному питанию. Врачи, которые в спешке разработали индивидуальную терапию Кей-Джея за считанные месяцы, отказались от поддерживающих препаратов и надеются, что ему больше не понадобится пересадка печени.“Каждый год 10 миллионов младенцев рождаются с одним из примерно 10 000 известных редких генетических заболеваний, многие из которых, в принципе, сейчас поддаются лечению с помощью генетических препаратов”, — сказал на встрече Дэвид Лю, ученый-новатор CRISPR, чья лаборатория помогла в лечении Кей Джей организовано Управлением по контролю за продуктами питания и лекарствами в четверг.

“Возможность, созданная этим идеальным моментом бури научных, медицинских, нормативных и производственных инноваций, заключается в предоставлении генетических методов лечения по требованию, таких как KJ, в больших масштабах”.

Тем не менее, Лю и 22 других эксперта и пропагандиста генной терапии, которые присутствовали на мероприятии в четверг, были приглашеныУчастники круглого стола приехали в штаб-квартиру регулирующего органа в Уайт-Оук, штат Мэриленд, не для того, чтобы восхвалять достижения отрасли. По большому счету, они пришли, чтобы предупредить о кризисе.

В настоящее время в США существуют десятки одобренных методов клеточной и генной терапии, некоторые из которых практически полностью излечивают такие серьезные заболевания, как спинальная мышечная атрофия, серповидноклеточная анемия и острый лимфобластный лейкоз. Однако сектор, производящий эти методы лечения, испытывает трудности.

Инвесторы разочаровались в генетической медицине, поскольку разработчики изо всех сил пытаются доказать, что они могут выгодно продавать сложные и зачастую чрезвычайно дорогие методы лечения. Биотехнологические компании сокращают исследования, увольняют персонал, а в некоторых случаях и сами закрываются. Крупные фармацевтические фирмы больше не готовы вкладывать миллиарды долларов в то, что они смогут преодолеть нормативные и компенсационные барьеры, стоящие на пути многих из этих методов лечения. А академические лаборатории, все еще переполненные новыми многообещающими идеями для таких технологий, как CRISPR, теперь опасаются, что их проекты зачахнут на корню.“По нашим оценкам, с 2023 года более 100 продуктов для генной терапии редких заболеваний, которые достигли клинической стадии, были сняты с производства — не из-за неэффективности лечения, а из-за риска провала на рынке”, — сказал Теренс Флотт, декан школы Т.Х. Чана Массачусетского университета доктор медицинских наук и президент Американского общества клеточной и генной терапии.

“Научные достижения, свидетелями которых мы стали, просто потрясающие. Это не гипербола”, — сказала Кристал Макколл, профессор Стэнфордского университета и директор-основатель центра клеточной терапии рака в Стэнфорде. “Несмотря на этот безусловный научный успех, специалисты в этой области действительно изо всех сил стараются предоставить эти методы лечения всем пациентам, которые могут принести пользу”.

Их предупреждения нашли отклик у руководства FDA. Комиссар Мартин Макари и высокопоставленный чиновник Винай Прасад, возглавляющий управление, отвечающее за клеточную и генную терапию, с пониманием отнеслись к доводам экспертов и пообещали помочь.

“Мы собираемся продолжить успехи FDA в содействии процессу регулирования этих заболеваний и этих продуктов, ” сказал Макари. “Мы также собираемся попытаться улучшить результаты, повысив эффективность”.

Прасад, который в прошлом критиковал ускоренное одобрение FDA генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, поддержал гибкие схемы испытаний и конечные точки, когда это подходит для данного заболевания или лечения.Он также отметил, что агентство признает, что клеточная и генная терапия не всегда обладают трансформирующим потенциалом. “Мы понимаем, что прогресс не всегда достигается одним рывком”, — добавил он. “Мы рассмотрим поэтапные шаги вперед, потому что они складываются в единое целое”.

Собравшиеся эксперты представили списки возможных решений. Карл Джун, известный иммунолог и исследователь клеточной терапии из Пенсильванского университета, призвал США позаимствовать двухуровневую систему регулирования, используемую в Китае, которая позволяет медицинским учреждениям быстрее проводить испытания на людях под наблюдением местных наблюдательных советов.Дон Кон, ученый из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, который разработал генную терапию, попросил FDA снизить требования к тестированию на “сопоставимость”, когда компании переводят производство с академических на коммерческие условия. Другие подчеркивали важность наград со стороны регулирующих органов, таких как ваучеры на приоритетную проверку, предоставляемые FDA разработчикам определенных методов лечения, которые часто продают их за необходимый капитал. И многие призвали агентство поделиться большим количеством отзывов и уроков, извлеченных из заявок, которые они получают от промышленности. За всеми их предложениями стояла постоянная озабоченность: если регулирующие органы не помогут решить проблемы в этой области, США рискуют потерять свое лидерство в разработке методов лечения, которые могут излечить болезни.“Если мы не адаптируемся, то следующее поколение методов лечения появится за рубежом”, — сказала Джун. “На карту поставлено будущее медицины с клеточной и генной терапией”.

Их мнение, похоже, было услышано Макари и Прасадом, которые отметили, что многие из поднятых вопросов находятся в поле зрения FDA. Прасад, например, отметил, что они надеются отредактировать и сделать доступными больше внутренних документов, чтобы помочь разработчикам понять, чего добивается FDA. 

“Это не шоу лошадей и пони, чтобы сказать, что мы это сделали», — добавил Макари. “Это честный сеанс прослушивания”. 

Рекомендуемое чтение

  • Специально разработанная CRISPR-терапия предполагает руководство по лечению заболеваний «N из 1» от Бена Фидлера • 15 мая 2025 г.
  • Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) использует новый инструмент для анализа результатов работы по генной терапии в Сарепте от Бена Фидлера • 4 июня, 2025
  • Производители клеточной и генной терапии теряют лидера в FDA с уходом Питера Маркса из-за Бена Фидлера • 31 марта 2025

Новости сегодня

Последние новости