Компания одной из первых получила “обозначение платформенной технологии”, что может ускорить рассмотрение некоторых приложений для генной терапии, которые она позже представит регулирующему органу.
4 июня 2025 года FDA присвоило препарату Sarepta Therapeutics статус платформенной технологии. Джейкоб Белл/BioPharma Dive
Краткое описание:
- Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило компании Sarepta Therapeutics новый вид пропуска, который может помочь ускорить рассмотрение некоторых применений генной терапии, которые будут представлены регулирующему органу в будущем.
- По данным Sarepta, это одно из первых назначений, присвоенных программе лекарственных препаратов с момента запуска инициативы FDA. Это позволяет компании Sarepta использовать данные, ранее собранные в ходе исследований с участием вектора, в будущих приложениях, хотя различия в способах производства некоторых из ее новых генных препаратов могут ограничить их полезность.
Так называемый статус платформенной технологии, присвоенный компании Sarepta, призван упростить процесс разработки и оценки генной терапии с использованием специального средства доставки — вирусного вектора, получившего название rAAVrh74. Этот компонент входит в состав нескольких программ Sarepta, в том числе уже одобренной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Elevidys.
Подробное описание:
Обозначение технологии platform было разработанный в 2023 году и внедренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в следующем году. Идея заключается в том, чтобы стимулировать компании использовать одну платформу для производства лекарств для нескольких программ, что позволит ускорить процесс разработки и проверки после получения первоначального одобрения.
Для генетических лекарств эта концепция может быть особенно полезной. Многие методы генной терапии и редактирования генов разработаны специально для небольших групп пациентов с редкими заболеваниями. В некоторых случаях их разработчики могут использовать ту же базовую технологию — с одним новым компонентом — для лечения дополнительной группы пациентов или даже похожего, но отличающегося заболевания. В настоящее время это, как правило, связано с таким же длительным и дорогостоящим процессом разработки лекарств, что делает его сложным инвестиционным предложением.
Обозначение платформенной технологии могло бы решить эту проблему. Чтобы пройти квалификацию, разработчикам необходимо получить одобрение препарата, использующего технологию, и представить доказательства того, что он может быть использован для ускорения разработки других лекарств без ущерба для качества или безопасности. Как только они получат соответствующее разрешение, они должны будут воспользоваться преимуществами “повышения эффективности процессов разработки, производства и проверки лекарственных средств”, согласно проекту руководства, опубликованному в прошлом году.Сарепта использует переносчик rAAVrh74 в препарате Elevidys, который уже одобрен FDA. Это также включено в программу лечения мышечной дистрофии конечностей под названием SRP-9003, которая может быть представлена регулирующим органам позднее в этом году, а также, по крайней мере, в две другие программы для лечения мышечных заболеваний.
Награда может ускорить разработку последующей генной терапии в Сарепте. программы и снизить первоначальные затраты на НИОКР», — написал аналитик William Blair Сами Корвин в среду в записке для инвесторов. По ее словам, это также может “ослабить опасения инвесторов” по поводу безопасности Elevidys после смерти пациента, получавшего терапию, поскольку некоторые предполагают, что одобрение Sarepta “может быть аннулировано”.
Корвин добавила, однако, что неясно, насколько широко Сарепта использует Elevidys. возможно, вы сможете использовать это обозначение, поскольку руководство предположило, что Элевидис и SRP-9003 производятся иначе, чем SRP-9004 и SRP-9005, две другие генные терапии для опоясывания конечностей, которые находятся в стадии разработки.
