Продажи Elevidys выросли с тех пор, как FDA решила расширить использование терапии. Тем временем Sarepta отказывается от преемника своего препарата Exondys 51, ссылаясь на «развивающийся» ландшафт лечения.
Кристин Дженсен
Sarepta 6 ноября сообщила, что ее генная терапия Elevidys восстановилась в третьем квартале, но также сообщила, что прекратила разработку одного из своих других препаратов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Jacob Bell/BioPharma Dive
Краткий обзор погружения:
- Sarepta Therapeutics отказывается от экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна из-за резкого роста продаж ее одобренной генной терапии для этого заболевания.
- Решение прекратить SRP-5051 было основано на нескольких факторах, сообщили руководители компании аналитикам на телефонной конференции в среду. Проблемы безопасности, отзывы от Управления по контролю за продуктами и лекарствами и «развивающийся ландшафт Дюшенна» с одобрением генной терапии Elevidys от Sarepta — все это сыграло свою роль, сообщила аналитикам и инвесторам главный научный сотрудник Луиза Родино-Клапак.
- Выручка Elevidys выросла до 181 миллиона долларов в третьем квартале со 122 миллионов долларов во втором квартале, превзойдя оценки аналитиков в размере около 160 миллионов долларов. Sarepta также получила 9,5 миллиона долларов в виде роялти от Roche, которая продает генную терапию за пределами США
Аналитика погружения:
По словам аналитиков, окончание SRP-5051 разочаровывает, но траектория Elevidys должна более чем компенсировать это. Продажи генной терапии могут превысить 2 миллиарда долларов в следующем году, написал аналитик Leerink Partners Джозеф Шварц в записке для инвесторов.
Рост выручки Elevidys в третьем квартале произошел после того, как FDA расширило маркировку терапии в конце июня, сделав ее доступной для подавляющего большинства людей с Дюшенном, генетическим заболеванием, которое обычно поражает мальчиков и неуклонно приводит к дегенерации их мышц. Продажи продукта во втором квартале упали ниже ожиданий аналитиков, но руководители выразили уверенность, что растущий спрос приведет к росту выручки.
SRP-5051 предназначен для пациентов с Дюшенном, у которых есть мутации в экзоне 51 гена дистрофина, и компания рассматривала его как лечение нового поколения, основанное на ее одобренной терапии Exondys 51. Препарат был разработан с улучшенной формой технологии «пропуска экзона», которая лежит в основе его предшественника. Но испытания показали, что, хотя SRP-5051 может быть более эффективным, чем Exondys 51, он также приводил к тому, что некоторые пациенты страдали от длительного низкого уровня магния.
Изначально должностные лица компании считали, что это состояние, известное как гипомагнезия, можно контролировать и контролировать, но оно сохранялось у некоторых пациентов даже после того, как они прекратили лечение препаратом, сказал Родино-Клапак. Теперь компания решила прекратить разработку SRP-5051 и так называемых препаратов PPMO, подобных ему.
Продажи трех продаваемых препаратов Sarepta, пропускающих экзоны, включая Exondys 51, вероятно, продолжат расти и не будут сильно затронуты конкуренцией со стороны Elevidys до конца следующего года, говорят аналитики. Эти лекарства принесли совокупный доход около 249 миллионов долларов в третьем квартале.
«Мы поддерживаем решение компании прекратить разработку своей франшизы PPMO, учитывая, что ее первая генная терапия, по-видимому, имеет коммерческий успех и находится на пути к тому, чтобы стать продуктом-блокбастером», — написал аналитик William Blair Сами Корвин в записке для клиентов.
