Раунд серии B для Genespire будет использован для разработки группы генетических препаратов во главе с перспективным лечением редкого заболевания метилмалоновой ацидемии.
Genespire объявит о раунде серии B 25 сентября 2024 года для продвижения лечения метилмалоновой ацидемии, редкого генетического заболевания, в клинические испытания. MadamLead через Getty Images
Genespire, итальянский биотехнологический стартап, разрабатывающий готовые методы генной терапии для редких детских генетических заболеваний, привлек 46,6 млн евро, или около 52 млн долларов, в раунде серии B, о котором было объявлено в среду.
Капитальные вливания помогут Genespire усовершенствовать метод доставки лентивирусной генной терапии более удобным способом. Обычно лентивирусы — вирусные носители генетического груза — используются в сложном процессе, в котором клетки извлекаются из пациента, точно модифицируются и повторно вводятся. Genespire заявляет, что создала группу новых лентивирусов, предназначенных для введения непосредственно в кровоток человека. Эти вирусы защищены от иммунной системы, что может позволить им преодолеть некоторые ограничения других лентивирусных генных терапий, утверждает компания.
«Мы считаем, что наши терапии имеют потенциал быть более устойчивыми, чем альтернативные генные терапии, легко масштабируемыми и должны иметь гораздо более низкие требования к дозировке», — сказала Карен Айах-Пинье, генеральный директор Genespire, в электронном письме BioPharma Dive.
Genespire специально нацелен на педиатрические состояния, где долгосрочные эффекты лентивирусной терапии могут предложить уникальные преимущества по сравнению с другими так называемыми вирусными векторами. Его первая программа, GENE202, является перспективным лечением метилмалоновой ацидемии, редкого генетического заболевания, которое не позволяет организму расщеплять определенные белки и жиры. Заболевание обычно диагностируется в течение первого года жизни ребенка и может вызывать судороги, проблемы роста и задержки развития.
Лечебных методов лечения не существует. У Moderna есть экспериментальное лечение на основе РНК-мессенджера на ранней стадии тестирования. Genespire вскоре может присоединиться к нему, поскольку финансирование, о котором было объявлено в среду, поможет продвинуть GENE202 в испытания фазы 1/2. Доклинические результаты, представленные на медицинском совещании в мае, показали, что терапия может надолго снизить уровень метилмалоновой кислоты, которая накапливается у людей с этим заболеванием и вызывает повреждение органов.
Карен Айах-Пинье была назначена генеральным директором Genespire в начале этого месяца. Разрешение предоставлено Genespire
Компания также исследует методы лечения наследственных заболеваний обмена веществ и нарушений свертываемости крови, хотя пока не раскрывает, какие именно.
Айах-Пинье занял руководящую должность за две недели до объявления серии B, сменив бывшего генерального директора Джулию Берретту. Айах-Пинье ранее основал Lysogene, французскую биотехнологическую компанию, которая вышла на биржу в Европе и вывела генную терапию на позднюю стадию тестирования, но была ликвидирована после того, как это лечение не прошло ключевое испытание.
По данным Genespire, раунд серии B является одним из крупнейших для итальянского биотехнологического стартапа. Финансирование совместно возглавляли Sofinnova Partners, XGEN Venture и CDP Venture Capital с участием Indaco Venture Partners SGR.
Финансирование было привлечено в год, который был неудачным для инвестиций в генную и клеточную терапию, поскольку инвесторы переключили ресурсы на более коммерчески проверенные методы производства лекарств. Тем не менее, по словам Айах-Пинье, наблюдается рост числа одобрений генной терапии, что может помочь изменить ситуацию.
«Хотя настроения инвесторов остаются осторожными, эти успехи привлекают инвесторов обратно в эту область, уделяя особое внимание высококачественной науке и подходам следующего поколения», — сказала она.
