Аналитики Evercore ISI назвали данные пегцетакплана по двум заболеваниям почек «ударом слева», который выгодно отличается от результатов лечения Novartis.
Логотип Apellis висит на стене офиса компании. Биотехнологическая компания сообщила о результатах испытаний своего препарата пегцетакоплан 8 августа 2024 года. Предоставлено Apellis Pharmaceuticals
Краткий обзор:
- Лечение препаратом Apellis Pharmaceuticals, по-видимому, принесло пользу людям с одним из двух редких заболеваний почек, согласно результатам клинического исследования поздней стадии, о котором биотехнологическая компания сообщила в четверг.
- Лекарство, называемое pegcetacoplan и продаваемое Apellis как Empaveli для редкого заболевания крови, снизило уровень белка в моче на 68% по сравнению с плацебо у людей с гломерулопатией C3 или первичным иммунокомплексным мембранопролиферативным гломерулонефритом. Снижение уровня белка в моче считается показателем пользы для органа.
- На основании данных Apellis планирует подать заявку на одобрение в Управление по контролю за продуктами и лекарствами в начале следующего года, а ее партнер Sobi планирует сделать то же самое с европейскими регулирующими органами где-то в 2025 году. Акции Apellis выросли на целых 13% в четверг утром, прежде чем снова начать торговаться.
Аналитика погружения:
Бизнес Apellis в значительной степени построен вокруг пегцетакплана. Так называемый ингибитор комплемента, препарат одобрен для лечения заболевания крови пароксизмальной ночной гемоглобинурии и, в виде инъекции, заболевания глаз географической атрофии. (В последнем случае пегцетакплан продается как Syfovre.)
В течение большей части последних двух лет внимание инвесторов было приковано к пегцетакплану при географической атрофии, использование которого было одобрено FDA в начале 2023 года. Продажи в США начались быстро, но были замедлены из-за опасений по поводу редкого, но серьезного побочного эффекта. В июне регулирующие органы в Европе рекомендовали отклонить препарат, хотя Apellis запросила повторную экспертизу.
Успех Pegcetacoplan при двух заболеваниях почек, сокращенно C3G и IC-MPGN, может неожиданно сместить фокус на другие возможные применения препарата.
«[Исследование] показаний для почек ожидалось в этом [квартале], но никто бы не сказал, что оно было «очень ожидаемым»», — написали аналитики Evercore ISI в клиентской записке в четверг. «Дебаты были полностью о Syfovre… но результаты [Apellis] сегодня утром должны будут расширить обсуждение».
Примечательно, что хотя перекрестные сравнения между исследованиями могут быть затруднены, 68%-ное снижение протеинурии, о котором сообщила Apellis для пегцетакплана, было выше, чем 35%-ное снижение с поправкой на плацебо, о котором сообщила Novartis в ходе исследования своего препарата иптакопана среди аналогичной группы пациентов.
Аналитики Evercore пишут, что данные Apellis, вероятно, заставят инвесторов пересмотреть свои ожидания относительно доли рынка пегцетакплана по сравнению с иптакопаном, если предположить, что оба препарата выйдут на рынок. (Иптакопан одобрен как Fabhalta для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии и другого заболевания почек, известного как IgA-нефропатия.)
Стивен Сидхаус, аналитик Raymond James, разделяет аналогичную точку зрения. «Хотя преобладающим предположением были убедительные данные Фабхальты, а пероральный прием в основном блокировал бы Эмпавели на этом и, возможно, других рынках почек… это предположение необходимо пересмотреть», — написал он в четверг в записке для клиентов.
Компания Apellis заявила, что эффект Pegcetacoplan на протеинурию был постоянным в зависимости от заболевания, возраста и истории предшествующей трансплантации. Лечение привело к снижению уровня белка в моче на 66% по сравнению с плацебо среди 96 участников исследования с C3G и снижению на 74% у 28 добровольцев с IC-MPGN.
Результаты двух вторичных конечных точек исследования также были статистически значимыми, заявила Apellis. Показатели побочных эффектов и прекращения исследования были схожими в группах лечения и плацебо.
Как C3G, так и IC-MPGN приводят к воспалению и повреждению почек. По данным Apellis, около половины людей, живущих с этими расстройствами, испытывают почечную недостаточность в течение пяти-десяти лет после постановки диагноза. Из тех, кому все же делают пересадку почки, примерно у двух третей болезнь впоследствии возвращается.
Считается, что эти заболевания поражают около 5000 человек в США и 8000 в Европе, согласно данным Apellis.
Рекомендуемая литература
- Apellis уволит 25% сотрудников, сократит исследования в рамках крупной реструктуризации Автор: Бен Фидлер • 29 августа 2023 г.
