Кредит: Pixabay/CC0 Public Domain
Данные нового исследуемого препарата, который может изменить стандартное лечение редкого заболевания крови, свидетельствуют о том, что он может отсрочить или предотвратить анемию и необходимость внутриутробного переливания крови у детей, которые находятся в группе высокого риска по этому заболеванию, известному как гемолитическая болезнь плода и новорожденного (ГБПН). Результаты клинического испытания фазы 2 препарата нипокалимаб были опубликованы сегодня в The New England Journal of Medicine.
HDFN — это серьезное заболевание, при котором группы крови матери и плода не совпадают, что может привести к опасной для жизни анемии у ребенка. Текущий стандарт лечения HDFN требует в среднем четырех внутриматочных переливаний крови под контролем УЗИ во время беременности. Осложнения при переливании включают гибель плода, преждевременный разрыв плодных оболочек и преждевременные роды.
«Если дальнейшие исследования подтвердят эффективность нипокалимаба для лечения ГБН, это сделает лечение плода при таких беременностях более безопасным и простым для беременных матерей», — сказал специалист по медицине плода и ведущий исследователь Кеннет Моис-младший, доктор медицины. Моис — профессор кафедры женского здоровья в Медицинской школе Делла Техасского университета в Остине и содиректор Центра комплексной помощи плоду, клинического партнерства Детского медицинского центра Делла и UT Health Austin, клинической практики Dell Med.
Исследование, названное UNITY, включало наблюдение за 13 беременными женщинами, у которых либо произошла потеря плода, либо им требовались ранние внутриутробные переливания крови во время предыдущей беременности из-за ГБПН. Тесты ДНК показали, что их нынешний плод также подвержен высокому риску ГБПН. Участники получали внутривенный нипокалимаб между 14 и 35 неделями беременности во время беременности.
Более половины участников исследования (54%) родили живого ребенка на 32 неделе или позже без необходимости переливания. Некоторым не потребовалось переливание даже после рождения. Ни у одного из младенцев не развилось опасное состояние ГБПН, называемое водянкой плода, состояние, связанное с более низким уровнем выживаемости младенцев, при котором внутри плода скапливается большое количество жидкости.
При ГБПН нипокалимаб действует, останавливая передачу антител через плаценту, предотвращая атаку на эритроциты плода и снижая количество антител в кровотоке матери.
«Нипокалимаб — единственный разрабатываемый препарат, который может лечить различные аллоиммунные заболевания, поражающие плод, такие как фетальная/неонатальная аллоиммунная тромбоцитопения и иммуноопосредованная врожденная блокада сердца», — сказал Моисе. Нипокалимаб также может лечить широкий спектр заболеваний, связанных с аутоантителами, таких как ревматоидный артрит и миастения, сказал он.
В конце 2023 года компания Johnson & Johnson, спонсор исследования UNITY Phase 2, инициировала основное исследование фазы 3 нипокалимаба при ГБПН под названием AZALEA. Ранее в этом году исследователи начали набирать беременных женщин, которые подвержены риску тяжелой ГБПН и перенесли это состояние во время предыдущей беременности, для дальнейшей оценки эффективности и безопасности нипокалимаба.
Исследование AZALEA — это рандомизированное контролируемое исследование, которое проводится в центрах материнства и плода по всему миру. Мойс — ведущий исследователь фазы 3 испытания в Центральном Техасе.
Дополнительная информация: Нипокалимаб при ранней тяжелой гемолитической болезни плода и новорожденных, New England Journal of Medicine (2024). www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2314466
Информация о журнале: New England Journal of Medicine Предоставлено Техасским университетом в Остине
