FDA одобряет препарат от рака мозга, воздействующий на мутацию IDH, обнаруженную в онкологическом центре имени Киммела при Университете Джонса Хопкинса. Автор: Элизабет Кук
6 августа Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило новый препарат для лечения типа рака мозга, называемого низкосортной глиомой с мутацией IDH. Многообещающий новый препарат основан на генетическом открытии 2008 года, сделанном в онкологическом центре имени Киммела при Университете Джонса Хопкинса.
Препарат под названием ворасидениб — это целевая терапия рака, которая работает путем ингибирования активности мутировавшего гена IDH, замедляя рост рака. Ген был идентифицирован Бертом Фогельштейном, доктором медицины, и командой в Центре Людвига при онкологическом центре имени Киммела при Университете Джонса Хопкинса в 2008 году, когда они стали первыми, кто составил карту генетического кода рака мозга. Проект считался наиболее полным генетическим анализом для любого типа опухоли, оценивающим все известные гены, кодирующие белки при раке мозга.
Исследователи обнаружили, что ген IDH, который никогда не подозревался в участии в каком-либо типе опухоли, часто мутировал в подгруппе рака мозга.
«IDH — это олицетворение секвенирования генома рака, и он иллюстрирует важность фундаментальных исследований», — говорит Фогельштейн, профессор онкологии Клейтонского университета, исследователь Медицинского института Говарда Хьюза и содиректор Центра Людвига.
«История медицины показывает, что когда болезнь понята, она в конечном итоге становится управляемой. Это может быть не сразу очевидно, но со временем, как в этом случае, такие открытия приводят к лучшему лечению пациентов».
Генетические открытия Фогельштейна и его команды положили начало так называемой точной или индивидуализированной медицине рака, в которой методы лечения нацелены на уникальный генетический состав рака каждого пациента.
В июне 2023 года результаты многоцентрового клинического исследования фазы 3 ворасидениба у 331 пациента с глиомой низкой степени злокачественности с мутацией IDH были опубликованы в New England Journal of Medicine и пришли к выводу, что у пациентов с глиомой 2 степени злокачественности с мутацией IDH, получавших препарат, значительно улучшилась выживаемость без прогрессирования, а терапия отсрочила время до следующего вмешательства по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Испытание спонсировалось международной фармацевтической компанией Servier, которая выводит ворасидениб на рынок.
В дополнение к этому недавно одобренному FDA препарату, открытие гена IDH привело к новой классификации глиом, дифференцирующей раковые заболевания с мутацией IDH, которые имеют в целом лучший результат и ответ на лечение очень агрессивных глиом без мутации IDH, включая глиобластому, наиболее распространенный первичный рак мозга у взрослых. Это также проложило путь для дополнительных исследований других типов рака мозга.
По данным Национального института рака, около 80% низкосортных глиом содержат мутацию IDH. К ним относятся астроцитома с мутацией IDH и олигодендроглиома, и они чаще всего встречаются у молодых людей. Низкосортные глиомы, как правило, растут медленнее и связаны с более длительной выживаемостью, чем агрессивные высокосортные глиомы.
Лечение включает хирургическое вмешательство для удаления как можно большей части опухоли с последующей лучевой и химиотерапией для атаки на оставшиеся раковые клетки. У некоторых пациентов добавление ингибитора IDH может отсрочить необходимость лучевой терапии и химиотерапии.
«Возможность отсрочки лучевой терапии и химиотерапии с помощью этого препарата может быть полезной для отдельных пациентов с медленно растущими глиомами с мутацией IDH», — говорит Маттиас Холдхофф, доктор медицины, доктор философии, содиректор программы по опухолям головного мозга Центра рака имени Киммела при Университете Джонса Хопкинса и соисследователь клинического испытания 2023 года.
«Я считаю, что мы рассматриваем новый стандартный вариант лечения для этих типов опухолей».
Информация о журнале: New England Journal of Medicine Предоставлено Медицинской школой Университета Джонса Хопкинса
