Компания планирует ограничить продажи генной терапии гемофилии в США, Италии и Германии, а также прекратить большую часть клинических разработок.
Рабочие собираются на заводе по производству генной терапии компании BioMarin Pharmaceutical. Предоставлено BioMarin Pharmaceutical
Краткий обзор:
- BioMarin Pharmaceutical в понедельник заявила, что ограничит продажи своего препарата для генной терапии гемофилии Roctavian в США, Германии и Италии в попытке достичь прибыльности за счет медленно продаваемого лекарства от заболеваний крови.
- BioMarin также приостановит производство на производственной площадке Roctavian и прекратит набор новых пациентов для клинических испытаний терапии, которая получила одобрение в Европе в 2022 году и в США в прошлом году. Компания ожидает, что эти изменения приведут к снижению прямых расходов Roctavian до 60 миллионов долларов в год к 2025 году, к концу которого, как она ожидает, бизнес станет прибыльным.
- Хотя аналитики когда-то считали Roctavian будущим блокбастером, спрос на одноразовое лечение был скудным, что отражает сомнения в долговечности предлагаемых им преимуществ и ценник, который затрудняет переговоры о возмещении в США и Европе. Пять пациентов прошли лечение в период с апреля по июнь, что привело к выручке в размере 7 миллионов долларов, сообщила BioMarin в понедельник.
Dive Insight:
Коммерческое будущее Roctavian находилось на волоске, поскольку BioMarin и новый генеральный директор компании Александр Харди взвешивали медленное внедрение терапии.
В апреле Харди изложил три варианта, которые рассматривала BioMarin: придерживаться курса, учитывая быстрый рост продаж, сократить расходы, чтобы обеспечить «разумную» окупаемость инвестиций, или вообще продать Roctavian.
С новым планом, обнародованным в понедельник, BioMarin выбирает золотую середину и надеется, что сможет увеличить продажи достаточно, чтобы соответствовать более низкому уровню расходов.
«Это решение по Roctavian было основано на четырех выводах: во-первых, наша вера в терапевтический профиль Roctavian и его роль в лечении гемофилии А; во-вторых, наше понимание того, что такой запуск требует времени; в-третьих, признаки прогресса в Соединенных Штатах, Германии и Италии; и, наконец, пересмотренный профиль расходов, который дает нам уверенность в том, что Roctavian будет способствовать прибыльности», — сказал Харди инвесторам на телефонной конференции в понедельник вечером.
Харди сказал, что он ожидает улучшения темпов лечения в США по мере того, как больше центров приобретут опыт работы с Roctavian, который обеспечивает функциональную копию гена, отсутствующего у людей с гемофилией А. В Германии компания работает над получением возмещения после соглашения с органами здравоохранения страны о ценообразовании, в то время как в Италии Харди сообщил о «признаках спроса со стороны пациентов».
Двое из пяти пациентов, прошедших лечение во втором квартале, находились в Италии; остальные трое — в США
BioMarin отказалась дать конкретные рекомендации по пациентам или доходам в понедельник, хотя компании, вероятно, потребуется лечить несколько десятков пациентов, чтобы окупить расходы в размере 60 миллионов долларов. Цена Roctavian в США составляет 2,9 миллиона долларов, в то время как в Германии BioMarin согласилась на цену, которая эквивалентна примерно 900 000 долларов дохода на пациента.
BioMarin также не уточнила, что она планирует делать с правами Roctavian в странах, отличных от США, Италии и Германии. В своем заявлении компания указала, что «расширение на другие рынки» будет зависеть от прогресса на трех выбранных ею рынках.
Сокращенное видение BioMarin Roctavian контрастирует с высоким потенциалом, который компания и многие за ее пределами приписывают генной терапии гемофилии. Долгосрочная цель в области генной терапии, такие методы лечения, как Roctavian, обещают контролировать кровотечение в течение многих лет, освобождая людей с этим расстройством от регулярных вливаний так называемой заместительной терапии фактора.
Но появление новых и более продолжительных препаратов, таких как Hemlibra от Roche и Altuviiio от Sanofi, предоставило пациентам новые возможности, возможно, снизив привлекательность генной терапии. Продажи Hemgenix, генной терапии для менее распространенной формы гемофилии «B», также были медленными.
Вялые продажи Roctavian сосредоточили внимание на другом новом препарате BioMarin, Voxzogo, который одобрен для лечения формы карликовости. По данным компании, к концу второго квартала препарат принимали около 3500 детей, и теперь это самый продаваемый продукт BioMarin.
Рекомендуемая литература
- BioMarin прекращает программы по борьбе с наркотиками в процессе отбраковки Автор: Кристин Дженсен • 25 апреля 2024 г.
