Клетки печени. Кредит: Med Uni Graz
Миллионы людей во всем мире страдают от воспаления печени (гепатита) — острого или хронического заболевания, вызываемого различными причинами. Воспаление печени часто возникает в связи с метаболическими нарушениями, например жировой болезнью печени. Дефицит лисомальной кислой липазы (LAL) — редкое нарушение обмена веществ, которое также вызывает воспаление печени.
В статье, недавно опубликованной учеными Медицинского университета Граца, представлен многообещающий метод лечения воспаления печени, вызванного дефицитом LAL. Препарат ланифибранор способен обратить вспять метаболические и воспалительные процессы в печени, участвующие в развитии воспаления печени.
Исследование опубликовано в журнале Gastro Hep Advances.
Ланифибранор: новый препарат помогает «центрам переработки» клеток
Дефицит лизосомальной кислой липазы (ЛАЛ) — очень редкое генетическое нарушение обмена веществ, вызванное дефицитом фермента лизосомальной кислой липазы (ЛАЛ). Этот фермент необходим для расщепления определенных жиров, таких как эфиры холестерина и триглицериды, в лизосомах, «центрах переработки» клеток.
«Если эти жиры в клетках не расщепляются, результатом становится воспаление, которое может сильно повлиять на печень», — объясняет Дагмар Кратки из Исследовательского центра Готфрида Шатца в Медицинском университете Граца. Дефицит ЛАЛ развивается из-за генетической мутации, которая приводит к снижению или отсутствию активности фермента.
Эти недавние результаты исследований Med Uni Graz показывают, что препарат ланифибранор оказывает положительное воздействие на воспаление печени и метаболические нарушения, вызванные дефицитом LAL. «Люди с дефицитом LAL могли бы извлечь пользу из новых методов лечения этого расстройства, поскольку только (чрезвычайно дорогая) заместительная ферментная терапия была частично успешной», — говорит Кратки. С коллегами в Граце и Копенгагене эксперт по липидному метаболизму изучил, как работает лечение дефицита LAL с помощью ланифибранора.
Уменьшает повреждение печени и улучшает уровень липидов в крови, связанный с дефицитом LAL
В одном исследовании мыши с дефицитом ЛАЛ получали ланифибранор один раз в день в течение 21 дня. Результаты показывают, что лечение немного изменило вес органов, в то время как показатели липидов печени остались прежними, но при этом уменьшило признаки повреждения печени и белки, связанные с воспалением в печени. Кроме того, доля белков, участвующих в производстве энергии в клетках, возросла, а уровень липидов в крови улучшился.
Положительное влияние ланифибранора на воспаление печени и улучшение уровня липидов в крови указывают на то, что сочетание ланифибранора и заместительной ферментной терапии при дефиците ЛАЛ может представлять собой многообещающее новое лечение. Эти результаты подчеркивают необходимость дальнейших исследований и клинических испытаний для оценки эффективности ланифибранора как потенциального варианта лечения дефицита ЛАЛ у людей.
«Эти новые результаты дают надежду на дополнительный и улучшенный вариант лечения для пациентов с дефицитом ЛАЛ и могут представлять собой важный шаг в медицинских исследованиях», — заключает Кратки.
Дополнительная информация: Иван Брадич и др., Ланифибранор уменьшает воспаление и улучшает дислипидемию у мышей с дефицитом лизосомальной кислой липазы, Gastro Hep Advances (2024). DOI: 10.1016/j.gastha.2024.05.006 Предоставлено Med Uni Graz
