Исследователи обнаружили потенциальную терапию по обращению родинок в редком состоянии

Важные новости

Исследователи обнаруживают потенциальную терапию по удалению родинок в редком состоянии

Шпилька из пре-мРНК. Выделены нуклеиновые основания (зеленый) и рибозо-фосфатный остов (синий). Обратите внимание, что это одна цепь РНК, которая сворачивается сама в себя. Фото: Воссман/Википедия

Исследователи из Института Фрэнсиса Крика, Института здоровья детей Калифорнийского университета на Грейт-Ормонд-стрит и детской больницы Грейт-Ормонд-стрит (GOSH) разработали новую генетическую терапию, которая может облегчить изнурительные гигантские родинки при редком заболевании кожи. .

В будущем это лечение потенциально может быть использовано для того, чтобы обратить вспять гигантские родинки и, следовательно, снизить риск развития рака у детей и взрослых. Это также потенциально может обратить вспять другие, более распространенные типы родинок, подверженных риску, в качестве альтернативы хирургическому вмешательству.

Маленькие родинки на коже широко распространены среди населения, но при синдроме врожденного меланоцитарного невуса (ВМН) дети рождаются с до 80% тела, покрытым большими, болезненными или зудящими родинками, вызванными мутациями, приобретенными в утробе матери. Эти родинки иногда могут перерасти в тяжелую форму рака, называемую меланомой.

Опубликовано в Журнале исследований дерматологииИсследователи заставили замолчать ген под названием NRAS, который мутирует в клетках этих родинок, в клетках чашки и у мышей. NRAS принадлежит к группе генов (гены RAS), которые при мутации могут вызывать родинки и предрасполагать к раку.

Команда использовала генетическую терапию, называемую подавлением РНК, которая подавляет мутировавший NRAS в родинке. клетки кожи. Терапия доставлялась специальными частицами непосредственно в клетки родинок.

Они делали инъекции, содержащие терапию, мышам с ВМН, что уменьшило подавление гена NRAS всего за 48 часов. Они также протестировали его на клетках и целых участках кожи детей с ВМН. Подавление гена привело к самоуничтожению клеток родинки.

Вероника Кинслер, главный руководитель группы Лаборатории мозаики и прецизионной медицины в Crick, профессор детской дерматологии и дерматогенетики в GOSH/UCL и профессор исследований NIHR, сказала: «ВМН является физически и умственно сложным для детей и взрослых, живущих с этим заболеванием, и для их семей.

«Эти результаты очень интересны, поскольку генная терапия не только запускает самоуничтожение клеток родинок в лабораторных условиях, но и нам удалось доставить ее в кожу мышей. Эти результаты предполагают, что в будущем лечение может потенциально обратить вспять родинки у людей. Однако потребуются дополнительные испытания, прежде чем мы сможем давать его пациентам.

«Мы очень благодарны нашим пациентам в больнице Грейт-Ормонд-Стрит, которые на протяжении многих лет активно участвовали в разработке этого нового потенциального метода лечения. Мы надеемся, что после дополнительных исследований этот метод вскоре сможет пройти клинические испытания на людях». <р>Джоди Уайтхаус, генеральный директор Caring Matters Now, которая помогала финансировать исследование, сказала: «Этот прорыв в поиске лечения ВМН может изменить жизнь семей, которые мы поддерживаем, живущих с ВМН. Как человек, родившийся с ВМН, охватывающий 70% моего тела и перенесший в детстве более 30 операций по удалению ЦМН из-за страха заболеть меланомой, но безуспешно, эта новость внушает трепет и волнует. Она приносит реальную надежду в жизнь тех, кто живет с ЦМН. ».

Катриона Кромби, руководитель отдела редких заболеваний LifeArc, сказала: «Эта работа является частью нашего стремления улучшить жизнь людей, живущих с редкими заболеваниями, путем инвестирования в многообещающие исследования и помощи ученым в их преодолении. барьеры трансляционных исследований. В случае успеха мы надеемся увидеть клинические испытания этой терапии на людях в течение следующих нескольких лет».

Исследователи тесно сотрудничают с командой Crick's Translation над разработкой технологии, направленной на пользу пациентам. Это включало в себя получение средств от LifeArc для проведения дополнительных исследований на мышах, чтобы понять, как лечение работает в течение более длительного периода.

Дополнительная информация: Ссылка: Брайант. D. РНК-терапия онкогенных невусов, вызванных NRAS, индуцирует апоптоз., Журнал исследовательской дерматологии (2024). DOI: 10.1016/j.jid.2024.04.031

Информация журнала: Журнал исследовательской дерматологии, предоставленный Институтом Фрэнсиса Крика

Новости сегодня

Последние новости