Новая терапия редактирования генов продолжает показывать положительные результаты у пациентов с серповидноклеточной анемией

Важные новости

Новая терапия редактирования генов продолжается показать положительные результаты у пациентов с серповидноклеточной анемией» /></p>
<p> Фото: Национальные институты здравоохранения </p>
<p>Исследователи представили последние результаты клинического исследования, направленного на поиск лекарства от серповидноклеточной анемии, болезненного генетического заболевания крови, вызывающего ограниченные варианты лечения.</p>
<p>В рамках многоцентрового исследования RUBY исследователи поделились данными о безопасности и эффективности ренизгамглогена аутогедтемцела (reni-cel, ранее известного как EDIT-301), экспериментального одноразового гена. редактирование клеточной терапии среди 18 пациентов на гибридном конгрессе Европейской гематологической ассоциации 2024 года (EHA) в Мадриде, Испания.</p>
<p>Это инновационное лечение модифицирует собственные кроветворные стволовые клетки пациента, чтобы исправить мутацию, ответственную за серповидноклеточную анемию.</p>
<p>18 пациентов, двое из которых лечились в Детской клинике Кливленда, прошли процедуру, в ходе которой их стволовые клетки сначала были собраны для редактирования генов.</p>
<p>Затем они прошли курс химиотерапии, чтобы очистить оставшийся костный мозг, освободив место для восстановленных клеток, которые позже были введены обратно в их организм.</p>
<p>Лечение переносилось хорошо, о серьезных побочных эффектах не сообщалось. После лечения у всех пациентов успешно восстановились лейкоциты и тромбоциты. Важно отметить, что у всех пациентов после лечения не наблюдалось болезненных явлений, а у тех, кто наблюдался в течение пяти месяцев или более, анемия разрешилась.</p>
<p>«Отрадно, что этот метод редактирования генов продолжает показывать многообещающую эффективность у пациентов с серповидноклеточной анемией», — сказал Раби Ханна, доктор медицинских наук, председатель отделения детской гематологической онкологии и трансплантации крови и костного мозга в детской клинике Кливленда и ведущий исследователь исследования RUBY. «Последние результаты вселяют надежду на то, что новый экспериментальный метод лечения продолжит демонстрировать прогресс и приблизит нас к функциональному лечению этой разрушительной болезни».</p>
<p>Значимым этапом испытаний стало первое использование технологии редактирования генов CRISPR/Cas12a в исследовании на людях для изменения дефектного гена, ответственного за серповидноклеточную анемию. Этот точный инструмент используется для модификации геномов стволовых клеток крови, чтобы обеспечить надежное и здоровое производство клеток крови.</p>
<p>В Соединенных Штатах от 1 до 3 миллионов человек являются носителями серповидноклеточной анемии, в то время как примерно 100 000 человек страдают серповидноклеточной анемией. Эта черта и заболевание чаще встречаются среди определенных этнических групп, включая афроамериканцев, где примерно 1 из 365 детей рождается с серповидноклеточной анемией.</p>
<p>Серповидноклеточная анемия — это генетическое заболевание крови, при котором эритроциты деформируются в виде серпа. Нормальные эритроциты имеют круглую форму и плавно переносят кислород по кровеносным сосудам. При серповидноклеточной анемии аномальные клетки блокируют кровоток и легко распадаются, что приводит к таким проблемам, как сильная боль, проблемы с печенью и сердцем, а также сокращение продолжительности жизни, как правило, до середины 40-х годов. Лекарства могут помочь справиться с болезнью, но излечение возможно только с помощью пересадки крови или костного мозга, что сопряжено с риском и часто требует наличия родственного донора.</p>
<p> Предоставлено клиникой Кливленда</p>
</div></div><div class=

Новости сегодня

Последние новости