Исследование новых вариантов лечения системного склероза

Важные новости

Исследование новых вариантов лечения системного склероза

Фото: Pixabay/CC0 Public Domain

EULAR, Европейский альянс ассоциаций ревматологов, обновил свои рекомендации по системному склерозу (ССД) в 2023 году. Примечательно, что были добавлены четыре новых метода лечения, которые не были включены в 2017 году, что подчеркивает, насколько быстро меняется эта область. В настоящее время доступны новые убедительные данные, которые помогут лучше лечить пациентов с этим опасным для жизни состоянием, но пробелы остаются.

Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (аТГСК) при ССД оказалась наиболее эффективной стратегией лечения в этом отношении. к общей и бессобытийной выживаемости у отдельных пациентов. Но ключевым ограничением является его токсичность, и необходимы новые варианты лечения. Два тезиса, представленные на конгрессе EULAR 2024 года в Вене, были посвящены новым подходам.

Йорг Хенес представлял интересы следователей AST MOMA. В этом проспективном открытом исследовании оценивалась возможность проведения ТГСК у пациентов с нарушениями функции легких или сердца, а также оценивалась эффективность режима пониженной токсичности. Пациенты были стратифицированы в соответствии с их проявлениями, и перед отбором CD34+ проводилась мобилизация с использованием сниженной дозы (2×1000 мг) циклофосфамида плюс ленограстима.

Для пациентов с активным альвеолитом дозу циклофосфамида увеличивали до 2 x 1500 мг, а пациенты с функциональным поражением сердца получали режим кондиционирования с тиотепой, половинной дозой циклофосфамида и rATG перед реинфузией выбранных стволовых клеток. Первичной конечной точкой была общая выживаемость.

За 3 года наблюдения 8 из 35 включенных пациентов умерли. Общий уровень ответа составил 71,4% через 12 месяцев и 60% через 36 месяцев. Прогрессирующее заболевание было зарегистрировано у 4 пациентов, у 1 произошел рецидив в течение первого года, тогда как у 4 других рецидив произошел позднее.

В целом первичная конечная точка была достигнута, поскольку общая выживаемость через 3 года была сопоставима с имеющимися данными. Уровень смертности, связанной с лечением, в 11,4 % оказался выше, чем ожидали исследователи, но его можно отнести к группе высокого риска – преимущественно мужчинам, с функциональными поражениями сердца и более 90 % с диффузными кожными заболеваниями.

<р>Авторы полагают, что это первое перспективное исследование с использованием сокращенного режима мобилизации и кондиционирования циклофосфамида у пациентов с поражением сердца, и впечатляет, что этот режим с уменьшенной токсичностью показал сопоставимый результат относительно общей выживаемости.

В рамках той же сессии Панагиота Ксантули представила новые данные исследования EDITA, сосредоточившись на пациентах с ССД и легкой легочной артериальной гипертензией (ЛАГ), получавших амбризентан. Предыдущие данные показывают, что этот вариант обеспечил значительное снижение легочного сосудистого сопротивления (ЛСС), но не среднего легочного артериального давления (СЛАД) по сравнению с плацебо через 6 месяцев.

Настоящее исследование было направлено на оценку долгосрочных эффектов продолжения терапии амбризентаном по сравнению с контрольной группой, которая не получала сосудорасширяющее лечение. Первичной конечной точкой была оценка того, предотвращает ли продолжение лечения амбризентаном развитие ЛАГ согласно новому определению.

Результаты показали значительное улучшение mPAP в группе, получавшей амбризентан, по сравнению с контрольной группой. Кроме того, у 4 пациентов в контрольной группе развилась новая ЛАГ с mPAP >20 мм рт. ст. по сравнению с ни одним из пациентов, получавших амбризентан. Это говорит о том, что постоянная целевая терапия ЛАГ защищает пациентов с ССД от ухудшения гемодинамики.

В совокупности эти новые результаты могут иметь важное значение для текущего стандарта лечения пациентов с ССД.

Дополнительная информация: A. C. Pecher et al, OP0212 Высокодозная химиотерапия и трансплантация 34+ отобранных стволовых клеток при прогрессирующем системном склерозе с поражением сердца или без него или альвеолитом — модификация в зависимости от проявления (AST MOMA), Scientific Abstracts (2024). DOI: 10.1136/annrheumdis-2024-eular.1742

P. Xanthouli et al, OP0241 Эффект лечения амбризентаном у пациентов с системным склерозом и легкой легочной артериальной гипертензией: долгосрочные данные наблюдения из исследования EDITA, Scientific Abstracts (2024). DOI: 10.1136/annrheumdis-2024-eular.1986

Предоставлено Европейским альянсом ассоциаций ревматологов (EULAR)

Новости сегодня

Последние новости