Проблемы и надежды в лечении интерстициальных заболеваний легких у детей

Важные новости

Проблемы и надежды в лечении интерстициального заболевания легких у детей

Кредит: Pixabay/CC0 Public Domain

Представьте себе мир, где дыхание — это роскошь, а кашель — признак внутренней борьбы. Интерстициальное заболевание легких (ИЗЛ), состояние, характеризующееся воспалением и фиброзом, является основной причиной тяжелых респираторных заболеваний и может возникать у детей. Хотя исследователи добились прогресса в замедлении заболевания у взрослых, ситуация с детьми остается мрачной: эффективных методов лечения в настоящее время нет, а трансплантация легких — их единственная надежда на выживание.

Войти в мир ILD — значит войти в темный лабиринт. Ученые изо всех сил пытаются понять естественную историю болезни и ее многочисленные формы, а эффективность открытых методов лечения оставляет желать лучшего. ИЗЛ варьируется в зависимости от возраста. Заболевшие дети часто страдают с рождения и могут умереть в течение нескольких месяцев, если им не сделают трансплантацию легких. У взрослых прогрессирование заболевания иное: симптомы начинаются незаметно, но быстро ухудшаются, что обычно приводит к смерти всего через три-пять лет.

Не только когда болезнь поражает, но и кто подвергается риску его развитие варьируется в широких пределах, даже внутри семей, что добавляет еще один поворот в поиск решения. Исследователи знают, что генетические факторы и мутации играют важную роль, но редкость этих мутаций затрудняет накопление знаний, которые могли бы указать путь к более эффективным стратегиям.

Учитывая так много уровней сложности, ученые вынуждены искать общие факторы, которые обещают более широкое применение. Профессор Киллиан Херли, председатель Open-ILD Королевского колледжа врачей и хирургов, проливает свет на этот сложный вопрос.

Инициатива Open-ILD (Репозиторий открытого доступа к плюрипотентным стволовым клеткам детей и взрослых с интерстициальными заболеваниями легких) заняла центральное место после завершения проекта COST Action ENTeR chILD (Европейская сеть трансляционных исследований детских и взрослых ИЗЛ). Работая с организациями пациентов и сетью врачей и ученых, этот проект был направлен на создание общеевропейского ресурса с открытым доступом к стволовым клеткам, полученным от пациентов, неразрывно связанным с данными пациентов. Результат оказался революционным: Open-ILD помог разработать надежную доклиническую модель ИЗЛ, что привело к ускорению разработки лекарств и снижению токсических побочных эффектов.

Между трансплантацией и лекарствами

Для взрослых в настоящее время существует только два препарата, которые замедляют скорость снижения функции легких, но они не способны остановить прогрессирование заболевания, не говоря уже о том, чтобы предложить лечение. И даже эта польза часто сопровождается побочными эффектами, некоторые из которых, например, тошнота или диарея, очень похожи на побочные эффекты химиотерапии.

«Из-за этих тяжелых побочных эффектов многие пациенты прекращают прием их лекарства, — объясняет профессор Херли, — поэтому нам нужны более эффективные методы лечения этих пациентов».

Для детей лечение включает стероиды и гидроксихлорохин, но существует большая неопределенность в отношении наилучшего подхода. Хотя трансплантация легких остается жизнеспособным вариантом, она меняет один набор проблем на другой и обеспечивает среднюю продолжительность жизни после трансплантации всего пять лет.

По словам профессора Херли, «Трансплантация — это баланс преимуществ». и риски. Поэтому каждый пациент должен принять индивидуальное решение о том, будет ли это для него хорошим выбором».

Финансовое бремя является значительным: расходы на лекарства варьируются от 20 000 до 30 000 евро в год на одного пациента для взрослых, а также расходы на интенсивную терапию и последующее наблюдение для детей.

Овации стойкости

Аплодисменты стоя h2>

История Open-ILD переплетается с личным опытом, где страсть встречается с целью. Профессор Херли рассказывает впечатляющую историю пациента с редкой формой генетического заболевания легких.

«Этот пациент, не только переживший двойную трансплантацию легких, но и марафонец, олицетворяет жизнестойкость», — говорит он. «Он потрясающе рассказал о своей жизни, о том, как болезнь повлияла на его семью и как он преодолел эти трудности в своей жизни. Ему сделали трансплантацию легких и пробежали несколько марафонов, чтобы собрать деньги на исследования по более эффективному лечению». Он вдохновляющий человек, и на нашей встрече в течение нескольких минут после его выступления аплодировали стоя. Мы продолжаем встречаться, и он помог многим другим пациентам справиться с заболеванием легких».

Стволовые клетки этого пациента сейчас находятся в центре исследований с целью разработки целевого препарата для него и его семьи. Овации стоя отражают глубокое влияние этих историй и вдохновляют на коллективные усилия.

ENTeR-chILD и Open-ILD: от видения к реальности

Достижения ENTeR-chILD и Open-ILD вышли за рамки простого повышения осведомленности, каким бы важным это ни было, и способствовали развитию исследовательских усилий во всем мире. ENTeR-chILD, в котором приняли участие более 300 человек, включая врачей, ученых и пострадавшие семьи, разработала протоколы клинических испытаний и инициировала два таких исследования за последние пять лет. Крупным достижением стало создание интернет-биобанка chILD-EU для безопасного хранения медицинских данных, идентификационных данных и биоматериалов. Он доступен всем участникам бесплатно и в нем уделяется первоочередное внимание благополучию пациентов за счет включения опросников по качеству жизни.

ENTeR-chILD превратился в Open-ILD. Этот последующий проект был сосредоточен на генетических причинах и построении модели, позволяющей разгадать сложности генетического фиброза легких. Эта инновационная платформа тестирования, использующая стволовые клетки, полученные от пациентов, ускорила разработку лекарств для лечения интерстициальных заболеваний легких. Более того, Open-ILD способствовал сотрудничеству между учеными и врачами и помог усилить мнение пациентов.

Сотрудничество в масштабах всей Европы в разработке более эффективных методов лечения

В 2022 году профессор Херли стремится найти новые персонализированные методы лечения пациентов с фиброзом легких. В его проекте будут разработаны инновационные модели стволовых клеток для проверки эффективности и понимания потенциальных побочных эффектов новых методов лечения перед их введением пациентам.

Новый проект под руководством профессора Андреаса Хейзе из Королевского колледжа хирургов Ирландии направлен на разработку новых платформ для тестирования интерстициальных заболеваний легких и разработку биосовместимых материалов, имитирующих условия внутри тела пациента. Такие материалы будут способствовать высокопроизводительному скринингу (HTS), что позволит исследователям одновременно тестировать множество потенциальных лекарств.

К будущему надежды: конкретные методы лечения на горизонте

В эпоху зари В области точной медицины фокус смещается на разработку лекарств, адаптированных к индивидуальным пациентам или конкретным генетическим мутациям. Вдохновленные историей успеха борьбы с муковисцидозом, когда генно-направленные препараты изменили результаты, ученые надеются на аналогичные прорывы в лечении интерстициальных заболеваний легких.

По мере продолжения пути видение становится ясным: в течение трех-пяти лет, говорит профессор Херли, перспектива таргетного лечения откроет новую эру надежды для пациентов с интерстициальным заболеванием легких. Open-ILD остается на переднем крае не только как исследовательская инициатива, но и как свидетельство силы сотрудничества, устойчивости и поиска преобразующих методов лечения.

Соответствующие исследования были опубликованы в Электронная биомедицина и Исследование стволовых клеток и amp; Терапия.

Дополнительная информация: Киллиан Херли и др., Дорожная карта по точному лечению семейного фиброза легких, eBioMedicine (2024). DOI: 10.1016/j.ebiom.2024.105135

Аня Швейкерт и др., Оценка учебного курса по ИПСК в открытом доступе: «Как моделировать интерстициальные заболевания легких с использованием ИПСК, полученных от пациента», Исследование и терапия стволовых клеток< /i> (2023). DOI: 10.1186/s13287-023-03598-9

Информация журнала: EBioMedicine Предоставлено Европейским сотрудничеством в области науки и технологий (COST)

Новости сегодня

Последние новости