Генная терапия Pfizer для лечения Дюшенна не достигла целей ключевого исследования

Важные новости

Компания заявила, что лечение не улучшило двигательные функции у мальчиков в возрасте от 4 до 7 лет, участвовавших в исследовании под названием Ciffreo и важном тесте потенциала терапии.

Генная терапия Pfizer для лечения Дюшенна не достигла целей ключевого исследования /></p>
<p> Логотип Pfizer можно увидеть на стене здания в Нью-Йорке. Компания разрабатывает фордадистроген мовапарвовек как потенциальное средство лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Джордж Клерк через Getty Images </p>
<p>Экспериментальная генная терапия Pfizer для лечения мышечной дистрофии Дюшенна не улучшила двигательные функции мальчиков, включенных в исследование поздней стадии, призванное дать решающий вердикт о потенциале лечения.</p>
<p >Результаты окончательного анализа показали, что лечение не достигло основных и второстепенных целей исследования по сравнению с плацебо, заявила компания в среду днем. Участники исследования фазы 3, называемого Ciffreo, оценивались по шкале оценок, используемой для измерения двигательных способностей, а также по тестам на время, показывающим, как быстро они ходили или вставали.</p>
<p>«Мы крайне разочарованы тем, что эти результаты не продемонстрировали относительного улучшения двигательной функции, на которое мы надеялись», — заявил в своем заявлении Дэн Леви, руководитель отдела исследований мышечной дистрофии Дюшенна компании Pfizer.</p>
<p>Компания планирует Поделитесь подробными данными исследования на предстоящих встречах по защите интересов врачей и пациентов, сказал Леви. Он продолжает следить за всеми участниками исследования и «оценивает соответствующие последующие шаги программы».</p>
<p>По словам представителей Pfizer, побочные эффекты, связанные с терапией Pfizer, известной как фордадистроген мовапарвовек, в основном были легкой или умеренной степени тяжести. Исследование Ciffreo в настоящее время приостановлено из-за смерти пациента с Дюшенном в другом исследовании, в котором тестировалось лечение у мальчиков младшего возраста с состоянием атрофии мышц.</p>
<p>Неудача в исследовании произошла примерно через семь месяцев после аналогичной генной терапии от Компания Sarepta Therapeutics, Elevidys, также не достигла своей основной цели в подтверждающем плацебо-контролируемом исследовании фазы 3.</p>
<p>В отличие от Pfizer, Sarepta заявила, что Elevidys был связан с устойчивым преимуществом по вторичным показателям исследования. С тех пор биотехнологическая компания обратилась в FDA с просьбой одобрить ее лечение для всех пациентов с Дюшенном со специфическими мутациями в гене, который связан с заболеванием. Решение ожидается к 21 июня.</p>
<p>FDA предоставило ускоренное одобрение Elevidys в июне прошлого года для некоторых мальчиков с Дюшенном в возрасте от 4 до 5 лет. Решение агентства было основано на способности этой терапии вырабатывать крошечный белок, микродистрофин, который агентство посчитало «достаточно вероятным» для прогнозирования преимущества.</p>
<p>Генная терапия Pfizer также разработана для того, чтобы помочь вырабатывать укороченную форму дистрофина, которая имитирует защищающий мышцы белок, которого не хватает пациентам с Дюшенном. Но они сделаны из разных компонентов, и Pfizer столкнулась с проблемами безопасности еще до недавней смерти, которая произошла из-за остановки сердца.</p>
<p>Дюшенн почти всегда поражает мальчиков и обычно диагностируется в раннем детстве. Нарушение выработки дистрофина приводит к прогрессирующей мышечной слабости, которая в конечном итоге лишает пациентов возможности ходить. Люди с этим заболеванием могут умереть от осложнений со стороны сердца и легких в возрасте 30 лет. </p>
</div></div><div class=

Новости сегодня

Последние новости