Ultragenyx, препарат Mereo уменьшает количество переломов в исследовании заболеваний костей

Важные новости

Новые данные показывают, что влияние экспериментального лечения на переломы и плотность костей сохраняется с течением времени, что повышает перспективы препарата в преддверии третьей фазы.

Автор: Кристин Дженсен

Ультрагеникс, препарат Мерео уменьшает количество переломов в исследовании заболеваний костей

На этом раздаточном изображении видно офисное здание Ultragenyx.

Изображение предоставлено Ultragenyx.

Краткое описание:

  • Ultragenyx Pharmaceutical и Mereo BioPharma во вторник заявили, что их экспериментальное лечение редкого заболевания костей показало пролонгированные эффекты на ранних стадиях часть исследования фазы 2/3.
  • В исследовании участвовали люди с состоянием, называемым несовершенным остеогенезом, которое влияет на метаболизм костей и увеличивает риск переломов, деформаций и других проблем. Препарат Ultragenyx и Mereo, сетрусумаб, предназначен для блокирования белка, известного как склеростин, который может отрицательно влиять на формирование костной ткани.
  • В октябре 2023 года компании заявили, что сетрусумаб значительно уменьшил количество переломов и увеличил минеральную плотность костей поясничного отдела позвоночника в группе пациентов следовали в течение по крайней мере шести месяцев. Результаты, опубликованные во вторник, показали, что эффект сохранялся в течение как минимум 14 месяцев наблюдения с постоянным улучшением плотности костей.

Dive Insight:

По словам аналитиков, долгосрочные результаты вселяют уверенность в инвесторов, которые с нетерпением ждут первых результатов третьей фазы испытаний компаний «Орбита». Ожидается, что этот промежуточный анализ будет проведен либо в конце этого года, либо в начале следующего года.

Результаты по безопасности также обнадеживают, заявили компании. За анализируемый период времени серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, не наблюдалось. По их словам, наиболее частыми нежелательными явлениями были головные боли и явления, связанные с инфузией.

В начальную часть исследования фазы 2 были включены 24 пациента в возрасте от 5 до 25 лет, получивших одну из двух доз сетрусумаба. За два года до начала испытания у каждого из участников был хотя бы один перелом. По данным компаний, лечение привело к снижению годовой частоты переломов на 67%.

После первоначального успеха исследования исследователи перешли к третьей фазе, в которую включены еще 158 пациентов, рандомизированных по шкале 2: 1 соотношение либо к приему препарата, либо к плацебо. Компании также проводят отдельное исследование фазы 3, известное как Cosmic, на пациентах в возрасте до семи лет.

Ultragenyx и Mereo начали совместную работу над препаратом в декабре 2020 года. Последние результаты следуют за еще одним успехом исследования Ultragenyx. объявлено в мае. В этом случае компания опубликовала положительные результаты третьего этапа исследования генной терапии для пациентов с болезнью накопления гликогена.

Акции Ultragenyx выросли в среду почти на 2%, в то время как акции Mereo торговались почти на 10 % выше.

Новости сегодня

Последние новости